港大醫學院新型混合療法 血癌FLT3基因突變患者完全緩解率增至約83%

港大醫學院開發新型混合療法，將FLT3基因突變的急性骨髓性白血病（AML）患者的完全緩解率（即骨髓的癌細胞低於5%）提高至約83%，讓更多患者爭取時間作骨髓移植。司徒先生於2018年血癌復發，及後參與港大臨床研究，接受QUIZOM治療。他說，以往接受傳統化療曾有作嘔、脫髮、食慾不振等副作用，更一度感染敗血病，生命垂危；而接受QUIZOM的約四個月期間，副作用輕微，「不需住院，不需很辛苦地要人陪伴、攙扶。」經治療後，司徒先生骨髓內癌細胞數量下降至0.026%，可接受第二次骨髓移植，他期望藥物幫到更多有需要的患者，「我相信對我來說，能夠有這隻藥物，是非常之感恩。」

僅約一半患者接受常規治療後能存活

本港每年約有300宗AML病例，接受常規治療後，僅約一半患者能夠存活，而FLT3基因突變約佔所有AML個案三成，復發率極高，預後普遍不理想。港大醫學院研究團隊2017年11月至2020年9月進行二期臨床研究，招募40位年齡介乎23至81歲、帶有FLT3基因突變且對化療耐藥的白血病患者接受QUIZOM混合療法（聯合使用FLT3抑制劑Quizartinib與用於慢性白血病的蛋白質抑制劑Omacetaxine Mepesuccinate）。結果顯示，患者中位無白血病存活期為10個月，中位總存活期為12.9個月；當中13名患者在治療後，更成功接受異體造血幹細胞移植。研究成果已於國際期刊《自然通訊》發表。

（左二）司徒先生、（左三）港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授梁如鴻。

港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授梁如鴻表示，帶有FLT3基因突變的AML個案，若情況未能以治療緩解病情，或接受骨髓移植，存活率很少高於一年以上，形容研究結果令人鼓舞，「大概8成患者可以緩解，緩解的患者如果做到移植，其實長期好轉的也有7、8成。簡直告訴你，其實病人成功生存機會是高。」

混合療法副作用少 

被問到混合療法的副作用，梁如鴻稱基本上很少，不過在治療期間，也要密切監測對患者心臟、血液的影響，「一些藥可能對心跳、心臟有影響，要小心監察；第二是血液指数會低，因為藥物會壓低骨髓功能。」至於藥費，他說FLT3抑制劑Quizartinib已在香港註冊，可混合正常化療使用，惟病人需自行負擔（Quizartinib）費用，每個月開支以萬元計，期望未來有資助，「要廣泛使用，就要有資源考慮，即病人有否能力支付藥費，當然希望政府或者各方面的資源配合得到，讓病人可以負擔，能夠使用。」

此外，團隊研究證實，加入脂肪代謝酶PLD1抑制劑，可逆轉對新混合療法的抗藥性。團隊表示，已申請利用PLD1抑制劑作為AML治療的專利，期望未來進行更多研究，完善AML治療方案。

記者、攝影：蕭博禧