加拿大衛生部批准輝瑞治療血友病基因療法

【星島綜合報道】輝瑞藥廠(Pfizer)周三(3日)表示，加拿大衛生部在美國做出決定之前批准了其基因療法，用於治療一種名為B型血友病的罕見遺傳性出血性疾病。

加拿大廣播公司(CBC)報道，輝瑞公司稱該項批准乃基於後期試驗，顯示單劑量的該療法(以Beqvez品牌銷售)優於當前的護理標準。這項標準涉及替換一種稱為因子IX的凝血蛋白。

此療法適用於18歲以上患有中重度至重度的B型血友病患者。

美國食品藥物管理局(FDA)於2022年11月批准了製藥公司CSL的產品Hemgenix，使其成為第一個治療B 型血友病的一次性基因療法。

CSL於2021年從基因療法製造商uniQure NV獲得了Hemgenix的全球獨家專利。

輝瑞公司也正在尋求美國批准其實驗性抗體marstacimab，用於治療A型和B型血友病。

Beqvez被加拿大衛生部線上資料庫列為核准產品。

根據加拿大血友病協會(Canadian Hemophilia Society)的說法，血友病是一種血液無法正常凝固的遺傳性疾病。患有這種疾病者會出現自發性出血、過度出血或出血時間比正常情況更長。

美國食品藥物管理局稱，每4萬人中就有一人患有B型血友病，約佔血友病患者的15%。

美國衛生監管機構預計於2024年第二季就輝瑞的療法做出決定。

(圖：加通社資料圖片)

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