罕見病丨田北辰成功爭取放寬SMA用藥限制 冀三、四型患者年內可受惠

實政圓桌立法會議員田北辰多年來積極為罕見疾病患者發聲，今日（11日）在立法會衞生事務委員會會議上，成功爭取政府「開綠燈」，放寬脊髓肌肉萎縮症（SMA）三、四型患者的用藥限制，預計年內可讓所有合資格患者獲得治療，標誌着本港罕病政策邁向新里程碑。

三、四型患者無法獲得治療  田北辰促政府正視

SMA是一種漸進性神經肌肉疾病，患者會逐漸喪失活動能力。惟香港的專家小組認為現有藥物僅適合25歲以下的一、二型患者，導致20至30名三、四型患者無法獲得治療。田北辰指出，病人組織早在2021年已反映問題，當時僅1名成人患者獲批用藥，經他多次與醫管局跟進後，成功爭取40多名一、二型患者納入用藥計劃。

田北辰一直關注罕見病問題。(後排中)

SMA患者及組織代表在會上見證好消息。

田北辰多年來積極為罕見疾病患者發聲。

田北辰多年來積極為罕見疾病患者發聲。

脊髓肌肉萎縮症（SMA）是一類遺傳性神經肌肉疾病。

不過，田北辰去年再接獲求助，指三、四型患者仍被拒於門外。他引用內地數據指出，北京協和醫院自2019年起為49名SMA患者（包括32名三型患者）使用藥物Nusinersen，證實療效顯著。

田北辰在今日的立法會衞生事務委員會會議上，向當局反映訴求，終獲正面回應。當局表示，專家小組重新審視數據後，認同藥物對三、四型患者有效，將盡快完成程序，放寬用藥限制。兩名SMA患者及組織代表在會上見證好消息，激動鼓掌。病人組織透露，現有40多名用藥患者病情已趨穩定，部分更有明顯改善，證明藥物成效。田北辰稱將繼續跟進，協助三、四型患者盡快用藥，並推動長遠罕見病政策。