肺动脉高压新药年费近百万 患者家属难负担 罕病联盟吁纳入名册资助

肺动脉高压（PAH）是致命罕见病，严重患者5年存活率不足一半。香港罕见疾病联盟今日（27日）举行发布会表示，新治疗“活化素讯号抑制剂”能将死亡或病情恶化风险大幅降低84%，改善患者活动能力，惟患者每年自费药费近7位数，非一般家庭可负担，呼吁政府将新药纳入医管局药物名册的资助范围。

运动健将变气喘吁吁 靠新药改善病情

就读大学二年级的Michelle原本是运动健将，曾获田径及跳高赛事奖项。她16岁时突然发病，走5至10分钟已气喘吁吁，之后发现患上先天性心漏，并确诊PAH，日常需佩戴制氧仪器。她提到，曾因担心机器运转声影响同学，在考试时改用氧气筒，期间来不及更换，考试后血氧跌至60%。

Michelle有家人是公务员，去年10月起获豁免药费使用新药，目前合并3种肺动脉高压口服药、2种排水药及华法林治疗。她指现时情况改善不少，可持续步行40分钟至1小时，有精神上课温习，亦能与朋友社交，但担心21岁后未能继续获豁免药费。

心脏科专科医生指，肺动脉高压（PAH）与其他疾病甚至缺乏运动的症状相似，很多时难以察觉。

PAH 15至30%患者由风湿病引起

每百万人口约有22.8例PAH。心脏科专科医生阮嘉骏表示，PAH影响连接肺部及右心的肺动脉，心脏需更用力泵血到肺部，导致血管压力增加，为心脏带来巨大负担，“右心连接很多重要器官，包括肾、肝等，所以病人到后期出现心衰竭，也会有多重器官衰竭，包括肾衰竭、肝衰竭”。PAH症状包括活动时呼吸困难、气喘、胸口疼痛、疲倦、下肢水肿、心悸等，但因与其他疾病甚至缺乏运动的症状相似，很多时难以察觉。

阮嘉骏指，PAH传统治疗以血管扩张药物为主，但常伴随头晕、头痛、肠胃不适等副作用，病人往往需同时服用多种药物。新药“活化素讯号抑制剂”可抑制病理性血管增生与纤维化，避开多数血管扩张相关副作用，对生活影响较小。

风湿科专科医生苏晧补充，PAH患者中，15%至30%由风湿病引起，涉及红斑狼疮、硬皮症、皮肌炎等，他们的死亡率更高。“风湿病主要是自身免疫系统过度活跃，有机会攻击不同组织、器官。当活跃的免疫系统攻击肺部血管，会导致血管发炎或纤维化，引起病变。5年后的死亡率低于一半。”

香港罕见疾病联盟府将新药“活化素讯号抑制剂”纳入医管局药物名册及安全网。

庄豪锋：纳入资助要考虑临床数据及成本效益

香港罕见疾病联盟代理会长赖家衞表示，本港现有约100名患者正接受3种传统药物治疗，当中约两至三成病情未有改善，“有相当一部分患者，因为副作用被逼减药。”他指新药“活化素讯号抑制剂”有助改善患者生活品质，但每年药费近7位数，期望政府将新药纳入药物名册及安全网，“超过10个国家和地区已纳入资助，包括日本、德国、苏格兰、加拿大等。”

立法会议员庄豪锋表示，政府将新药纳入资助范围时，应考虑临床数据及成本效益，“如果有足够临床数据，反映新药对病人有逆转性成效，我们一定要第一时间去做。如果是天价，也要考虑政府能否承受，或推动政府接触药厂，将价格调低。”

记者：萧博禧