卑诗10岁罕病女孩药物不再获资助 美国专家都发声呼吁省府再考虑

【星岛综合报道】10 多位美国医师联名致函省长尹大卫和卑诗卫生厅长奥祖宜(Josie Osborne)敦促他们重新考虑不再对一名患有罕见疾病的 10 岁女孩的药物资助决定。

2 家顶尖研究中心的临床主任对省政府终止 10 岁女孩 Charleigh Pollock 治疗费用的决定合理性提出质疑。

今年 6 月，卫生部宣布将停止对 Brineura 的承保，Brineura 药物是治疗蜡样脂褐质沉积症 2 型（CLN2，又称巴顿病）的唯一方法之一。虽然它不是一种救命的药物，但它可以减缓疾病的进展。

即使在奥祖宜会见了 Charleigh 的父母和巴顿病患者权益倡导者之后，卫生厅仍重申了这一决定。

这封由美国巴顿病临床卓越中心和巴顿病临床研究联盟的临床主任撰写的信函表示，他们认识到这一决定的深远影响，但呼吁采取“富有同情心、基于证据的方法”。

报告称，对药物对运动语言技能的影响的分析被滥用，不应成为决策的终点。

信中写道：“必须超越狭义的运动和语言功能来评估疗效。”

专家补充说，加拿大卫生药品和技术局（CADTH）已概述了指导意见，指出应根据患者的症状、家庭目标和医生的判断来决定是否停止治疗。“整合所有这些需要以患者为中心的对话，以最新的科学和医疗实践为基础。”

周四，当被问及此情况时，尹大卫表示他和奥祖宜都收到了这封信，他称这封信“意义重大”。

“我很重视这件事，厅长也一样。她正在把这件事提交给委员会，周五会有更多消息。”

尹大卫表示，案件引起省民众的极大关注，他认为这是“美好而鼓舞人心的”。

同一时间，在今天周四，女孩 Charleigh Pollock 首次在维多利亚综合医院运用以众筹来的资金接受 Brineura 药物注射。

Charleigh Pollock 的妈妈非常高兴，她说，“知道重要的药物现在正在滴入她的大脑，这是最好的感觉，周四是个重要的日子，是女儿失去政府资金补助后，我第一次感觉能松一口气的一天。”

v01