罕见病丨田北辰成功争取放宽SMA用药限制 冀三、四型患者年内可受惠

实政圆桌立法会议员田北辰多年来积极为罕见疾病患者发声，今日（11日）在立法会卫生事务委员会会议上，成功争取政府“开绿灯”，放宽脊髓肌肉萎缩症（SMA）三、四型患者的用药限制，预计年内可让所有合资格患者获得治疗，标志着本港罕病政策迈向新里程碑。

三、四型患者无法获得治疗  田北辰促政府正视

SMA是一种渐进性神经肌肉疾病，患者会逐渐丧失活动能力。惟香港的专家小组认为现有药物仅适合25岁以下的一、二型患者，导致20至30名三、四型患者无法获得治疗。田北辰指出，病人组织早在2021年已反映问题，当时仅1名成人患者获批用药，经他多次与医管局跟进后，成功争取40多名一、二型患者纳入用药计划。

田北辰一直关注罕见病问题。(后排中)

SMA患者及组织代表在会上见证好消息。

田北辰多年来积极为罕见疾病患者发声。

田北辰多年来积极为罕见疾病患者发声。

脊髓肌肉萎缩症（SMA）是一类遗传性神经肌肉疾病。

不过，田北辰去年再接获求助，指三、四型患者仍被拒于门外。他引用内地数据指出，北京协和医院自2019年起为49名SMA患者（包括32名三型患者）使用药物Nusinersen，证实疗效显著。

田北辰在今日的立法会卫生事务委员会会议上，向当局反映诉求，终获正面回应。当局表示，专家小组重新审视数据后，认同药物对三、四型患者有效，将尽快完成程序，放宽用药限制。两名SMA患者及组织代表在会上见证好消息，激动鼓掌。病人组织透露，现有40多名用药患者病情已趋稳定，部分更有明显改善，证明药物成效。田北辰称将继续跟进，协助三、四型患者尽快用药，并推动长远罕见病政策。