加拿大卫生部批准辉瑞治疗血友病基因疗法

【星岛综合报道】辉瑞药厂(Pfizer)周三(3日)表示，加拿大卫生部在美国做出决定之前批准了其基因疗法，用于治疗一种名为B型血友病的罕见遗传性出血性疾病。

加拿大广播公司(CBC)报道，辉瑞公司称该项批准乃基于后期试验，显示单剂量的该疗法(以Beqvez品牌销售)优于当前的护理标准。这项标准涉及替换一种称为因子IX的凝血蛋白。

此疗法适用于18岁以上患有中重度至重度的B型血友病患者。

美国食品药物管理局(FDA)于2022年11月批准了制药公司CSL的产品Hemgenix，使其成为第一个治疗B 型血友病的一次性基因疗法。

CSL于2021年从基因疗法制造商uniQure NV获得了Hemgenix的全球独家专利。

辉瑞公司也正在寻求美国批准其实验性抗体marstacimab，用于治疗A型和B型血友病。

Beqvez被加拿大卫生部线上数据库列为核准产品。

根据加拿大血友病协会(Canadian Hemophilia Society)的说法，血友病是一种血液无法正常凝固的遗传性疾病。患有这种疾病者会出现自发性出血、过度出血或出血时间比正常情况更长。

美国食品药物管理局称，每4万人中就有一人患有B型血友病，约占血友病患者的15%。

美国卫生监管机构预计于2024年第二季就辉瑞的疗法做出决定。

(图：加通社资料图片)

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