男嬰患肌肉萎縮罕疾 父母冀籌300萬續命

每隔幾周，這對父母就帶著幼兒馬歇里努斯(Marcellinus)到多倫多病童醫院(Toronto 's Hospital for Sick Children)，接受一種名為Spinraza的藥物作脊椎注射，注射過程非常痛苦。

居住在布蘭特福德(Brantford)的印尼移民穆加拉哈賈夫婦(Daniel and Saraswati Muljarahardja)，他們有兩個孩子，父親穆加拉哈賈接受CTV採訪時說： 「這次是我們來病童醫院接受第四次注射。」
但注射Spinraza這種藥物只能減緩，而不能阻止由脊髓性肌肉萎縮(Spinal Muscular Atrophy，SMA)引起的身體退化，這是一種遺傳疾病，最終會導致兒子馬歇里努斯的行動能力、進食甚至呼吸能力下降。
據先前案例，罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒多在3歲前死亡。這個家庭發起了一個名為「救治馬歇」（Cure for Marcel）的GoFundMe籌款活動，希望籌得300萬元去購買名為Zolgensma的藥物。
這種一次性的注射，可以替代導致SMA的缺失基因，讓身體產生必要的蛋白質，使肌肉正常發育。
生死關頭迫在眉睫
但情況更為嚴峻的是，這不只昂貴，更沒有多少時間可以等待，在加拿大，孩子長到21公斤前便要注射，在美國期限是在兩歲前。
Zolgensma這種藥在去年12月才獲得加拿大衛生部批准使用，但在獲得省級資助之前，仍有幾個階段的談判程序。
而穆加拉哈賈一家也知道籌款路艱難，截至周五下午，他們僅籌得8.4萬元。而穆加拉哈賈最近更被解僱了，只找到一份臨時工作，但他很感激老闆嘗試給他更多的工時去賺錢。
雖然新冠疫情阻礙了慈善籌款活動，但安省的印尼社區卻很著力的去幫忙，但社區規模實在很小，所以他們希望以恩恤理由向安省衛生廳和藥廠諾華（Novarti）尋求幫助。
衛生廳在一份聲明中回應多倫多CTV說： 「我們知道SMA對安省家庭來說是毀滅性的。我們歡迎藥物Zolgensma獲得加拿大衛生部批准的消息。」
他們表示，加拿大製藥聯盟(Canadian Pharmaceutical Alliance)一直在與諾華藥廠合作。衛生廳並稱，加拿大製藥聯盟 「還要求諾華公司在這些在審批過程完成前，為無法獲得藥物的患者提供額外的撫裇性援助」。
與此同時，這個家庭很感恩馬歇(他們這樣稱呼他的兒子)已經快3個月大了，沒有任何症狀。他們希望Spinraza能讓他保持健康，直到他們得到Zolgensma這種藥物，無論是通過哪種途徑。