男婴患肌肉萎缩罕疾 父母冀筹300万续命

每隔几周，这对父母就带着幼儿马歇里努斯(Marcellinus)到多伦多病童医院(Toronto 's Hospital for Sick Children)，接受一种名为Spinraza的药物作脊椎注射，注射过程非常痛苦。

居住在布兰特福德(Brantford)的印尼移民穆加拉哈贾夫妇(Daniel and Saraswati Muljarahardja)，他们有两个孩子，父亲穆加拉哈贾接受CTV采访时说： “这次是我们来病童医院接受第四次注射。”
但注射Spinraza这种药物只能减缓，而不能阻止由脊髓性肌肉萎缩(Spinal Muscular Atrophy，SMA)引起的身体退化，这是一种遗传疾病，最终会导致儿子马歇里努斯的行动能力、进食甚至呼吸能力下降。
据先前案例，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿多在3岁前死亡。这个家庭发起了一个名为“救治马歇”（Cure for Marcel）的GoFundMe筹款活动，希望筹得300万元去购买名为Zolgensma的药物。
这种一次性的注射，可以替代导致SMA的缺失基因，让身体产生必要的蛋白质，使肌肉正常发育。
生死关头迫在眉睫
但情况更为严峻的是，这不只昂贵，更没有多少时间可以等待，在加拿大，孩子长到21公斤前便要注射，在美国期限是在两岁前。
Zolgensma这种药在去年12月才获得加拿大卫生部批准使用，但在获得省级资助之前，仍有几个阶段的谈判程序。
而穆加拉哈贾一家也知道筹款路艰难，截至周五下午，他们仅筹得8.4万元。而穆加拉哈贾最近更被解雇了，只找到一份临时工作，但他很感激老板尝试给他更多的工时去赚钱。
虽然新冠疫情阻碍了慈善筹款活动，但安省的印尼社区却很着力的去帮忙，但社区规模实在很小，所以他们希望以恩恤理由向安省卫生厅和药厂诺华（Novarti）寻求帮助。
卫生厅在一份声明中回应多伦多CTV说： “我们知道SMA对安省家庭来说是毁灭性的。我们欢迎药物Zolgensma获得加拿大卫生部批准的消息。”
他们表示，加拿大制药联盟(Canadian Pharmaceutical Alliance)一直在与诺华药厂合作。卫生厅并称，加拿大制药联盟 “还要求诺华公司在这些在审批过程完成前，为无法获得药物的患者提供额外的抚裇性援助”。
与此同时，这个家庭很感恩马歇(他们这样称呼他的儿子)已经快3个月大了，没有任何症状。他们希望Spinraza能让他保持健康，直到他们得到Zolgensma这种药物，无论是通过哪种途径。