基因療法醫治罕見遺傳病 現重大進展

英國廣播公司( BBC)報道，一名患有罕見遺傳病的3歲男孩，在接受世界首例的突破性基因療法後，康復進展重大，令醫生們驚喜，為罕見病治療帶來希望。

奧利佛．朱（Oliver Chu）患有一種罕見的遺傳性疾病，稱為韓特氏綜合症（Hunter Syndrome），這種疾病會對身體和大腦造成漸行性損害，全世界每10萬名男嬰中只有1例。由於基因缺陷，患者無法產生一種對維持細胞健康至關重要的酵素。最糟糕情況下，患者壽命通常不超過20歲。

英國曼徹斯特皇家兒童醫院的臨牀研究中心開展試驗。曼徹斯特皇家兒童醫院

英國曼徹斯特皇家兒童醫院的臨牀研究中心開展試驗。（示意圖）路透社

能合成缺失酵素

奧利佛來自美國加州，這項試驗於一年前，在英國曼徹斯特皇家兒童醫院的臨牀研究中心開展。醫生利用基因療法改造了從奧利佛體內提取的幹細胞。然後，他們向這些細胞發出指令，使其能夠合成缺失的酵素。這些細胞接受改造後，被重新輸回奧利佛體內。

接受治療一年後，奧利佛現在的發育似乎正常，能夠產生缺失的酶，他的身體和大腦都健康。「他簡直像變了一個人。他到處跑來跑去，不停地說話。」奧利佛的爸爸驚喜道：「奧利的未來看起來非常光明，希望這意味着會有更多的孩子能接受這種治療。」